A CRISPR-Cas rendszerek a génszerkesztés új korszakát hozták el, de a pontosságot ma is korlátozza a célpontok felismerése. HUN-REN kutatók most egy módosított Cas12a-változattal közel 96 százalékra növelték az elérhető humán patogén mutációk arányát, és ezt emlős sejtekben is működőképesnek igazolták.
Sajtóközlemények: génszerkesztés
Magyar kutatók jelentősen továbbfejlesztették a prime génszerkesztő módszert, amely a CRISPR-Cas9 rendszeren alapul. Az új eljárás hatékonysága és pontossága messze felülmúlja a korábbi technikákat, így biztonságosabbá és célzottabbá válik a genetikai betegségek kezelése.
Magyar kutatók új, továbbfejlesztett génszerkesztési módszert, a proPE-t fejlesztették ki, amely pontosabb és hatékonyabb a korábbi prime editing technikánál. Ez a módszer csökkenti az optimalizálási igényt, növeli a szerkesztés pontosságát, és lehetővé teszi távolabbi DNS-hibák javítását, ami fontos előrelépés a terápiás alkalmazásokban.
A legújabb gyógyszerfejlesztéseknek köszönhetően az örökletes angioödéma, ez a nem egyszer életveszélyes állapottal járó ritka betegség akár már a közeljövőben génszerkesztési technológiával is kezelhetővé válik – mondja dr. Farkas Henriette, a Semmelweis Egyetem Belgyógyászai és Hematológiai Klinika egyetemi tanára, az Országos Angioödéma Referencia és Kiválósági Központ vezetője.